Учени планират извършването на първата по рода си генетична модификация на клетки вътре в човешкото тяло, пише New Scientist, цитиран от "Фокус".

Целта на експеримента е да се излекува хемофилия В - затруднено кръвосъсирване, което може да доведе до внезапни вътрешни кръвоизливи. Новината е оповестена по време на Международната среща по въпросите на генетичната модификация при хора, провеждаща се във Вашингтон. Фокусът на събитието е насочен предимно към революционната техника за генетична модификация, наречена CRISPR, и по-специално към прилагането й при хора.

С CRISPR може да се премахва, добавя или изменя ДНК на точно определени места в генома. Евтин, лесен за прилагане и прецизен, методът има потенциала да лекува редица заболявания и вече е използван при случаи на левкемия и инфекция с ХИВ, макар че досега клетките са били отстранявани от тялото преди модифицирането на гените.

Предстоящият опит ще използва инструмент за изрязване на ДНК, който може да се инжектира директно в кръвния поток. Хемофилията се причинява от мутация на ген, който инструктира черния дроб да произвежда съсирващ протеин, наречен фактор IX. Хората с мутация не произвеждат достатъчно фактор IX и трябва да избягват дейности, който могат да доведат до порязвания и физически травми. Състоянието се контролира с трансфузии на фактор IX, но много хора страдат от усложнения.

Може да се окаже възможно обаче в генома да се вмъкне нормалната форма на мутиралия ген с използването на новия инструмент, който е създаден от Майкъл Холмс и Томас Уелслър от биофармацевтичната компания Sangamo в Ричмънд, Калифорния. Те вече са приложили техниката при мишки и примати с липсващ ген за фактор IX. Третираните мишки са започнали да произвеждат фактор IX в нормални нива и кръвта им е започнала да се съсирва. Екипът ще тества техниката при възрастни пациенти с хемофилия В.