Предстои одобряването на поне две нови генни терапии – за хемофилия и за мускулна дистрофия тип Дюшен, каза проф. Албена Тодорова от лаборатория „Геника“. Хемофилията е заболяване, което засяга момчетата и се предава от майката, която дори не подозира, че е носител, допълни тя. При тежката форма на хемофилия дори най-малките наранявания могат да доведат до много сериозни усложнения, като сериозни проблеми могат да провокират и вътрешните кръвоизливи, каза още проф. Тодорова. По думите ѝ лечението на един пациент, страдащ от хемофилия, за една година е 122 хил. евро. Ползите от терапията ще подобрят качеството на живот на засегнатите, няма да имат дълготрайни увреждания, ще се снижи броят на хоспитализациите, както и разходите за лечение, допълни проф. Тодорова.
Мускулната дистрофия тип Дюшен е най-честото невромускулно заболяване, което отново засяга момчета и отново майките са носители, посочи още специалистът. Децата, засегнати от това заболяване, до 2-3-годишната си възраст се развиват нормално, а когато се очаква да бъдат по-стабилни, да тичат и да играят клекнали, те придобиват „патешка“ и тромава походка и често падат, обясни проф. Тодорова. Заболяването е прогресиращо и около навършване на 7-8-годишна възраст децата се инвалидизират, каза още тя. Продължителността на живота им е около 20 години. От терапиите, които се ползват сега, нито една не е дефинитивна. По думите ѝ се очаква генна терапия, която в момента е във фаза три.
През последните 10 години генните терапии се прилагат успешно в онкологични, моногенни и инфекциозни заболявания, като най-успешно се прилагат таргетните терапии в онкологичните заболявания. Въведените в практиката генни терапии са за лечение на спинална мускулна атрофия, за имунните дефицити, за муковисцидоза, за бета таласемия, за метаболитни заболявания.
Доц. Желязко Арабаджиев, началник на клиниката по медицинска онкология в болница „Токуда“, каза, че вероятно през следващата година се очакват нови лекарства под формата на имунотерапия. Иновациите в онкологията се насърчават изключително много от Европейската комисия, каза още той. До 2035 г. близо 40 на сто от населението на Европа ще бъде засегнато от онкологични заболявания, като смъртта от тях следва този тренд, допълни лекарят. По думите му ЕК си поставя за цел да намали смъртността от онкологични заболявания. През последните години има множество иновации, които дават заявка да се превърнат в терапевтични възможности, а генетичните изследвания ни позволяват да установим дали правилно лекуваме тумора, добави доц. Арабаджиев. Вероятно следващата година ще има нова терапия в областта на онкологията, каза още той.
Работи се по иновативни терапии в областта на лечението на болест на Алцхаймер, но засега лекарство, което да обръща хода на болестта, няма, каза доц. Шима Мехрабиан, невролог - дементолог от Клиниката по нервни болести в Александровска болница. По думите ѝ в момента се извършват 256 клинични проучвания, като повечето от тях са в начална фаза, за лечение на болестта на Алцхаймер. Ако на 85-годишна възраст 45 на сто от популацията развиват болест на Алцхаймер, означава, че сега има 45 на сто от населението, при които е стартирал процесът, посочи още специалистът. По думите ѝ през 2020 г. над 40 милиона души в света са засегнати от различни видове деменция, като се очаква през 2050 г. те да бъдат 100 млн.
Редките заболявания засягат малък брой хора, като за ЕС за рядко заболяване се възприема това, което засяга не повече от 5 човека на десет хиляди души, посочи проф. Румен Стефанов, председател на Комисията по редки болести в Министерството на здравеопазването. Редките болести са над 10 хиляди, много е трудно да се посочи колко са пациентите, страдащи от рядко заболяване, но за ЕС се възприема, че всички редки заболявания засягат до около 6 процента от населението на една държава, добави той. По думите му едни от основните проблеми са липсата на информация за редките болести, финансирането на експертните центрове за диагностика и др. Съвременната медицина не може да постави диагноза в около една трета от случаите, допълни проф. Стефанов.