На този етап единствената одобрена такава е в Европа, като тя е предназначена за рядко метаболично заболяване. Според американски лекари тя би имала невероятен успех, тъй като трансформира кръвните клетки на хора с левкемия и други форми на рак на кръвта.
Самата терапия включва отделяне на милиони бели кръвни телца от пациента, които в последствие биват променяни в лабораторна среда, така че в тях да се включи ген, който да може да се пребори с рака.
До този момент най-малко шест изследователски групи са лекували над 120 пациенти с вид левкемия, като сега някои от тях са напълно здрави. Доказателство за това са впечатляващите данни, които сочат, че петима възрастни и 19 деца с остра лимфоцитна левкемия се намират в пълна ремисия след приложеното им лечение.
Резултатите от генната терапия при други пациенти с миелом, хронична лимфоцитна левкемия и лимфон ще бъдат представени на текущата конференция на Американското дружество по хематология.
Вече няколко биотехнологични и фармацевтични компании разработват тези терапии. Университетът в Пенсилвания например е вече патентовал генен метод за лечение на рака, издавайки и лизенз за него на компанията „Новартис.